徳島大学 教育・研究者情報データベース(EDB)

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著作: [Tsoumpra Maria]/[福本 誠二]/[松本 俊夫]/[武田 伸一]/Wood J. A. Matthew/[青木 吉嗣]/Peptide-conjugate antisense based splice-correction for Duchenne muscular dystrophy and other neuromuscular diseases./[EBioMedicine]

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EID
361179
EOID
967337
Map
0
LastModified
2019年12月3日(火) 16:20:41
Operator
福本 誠二
Avail
TRUE
Censor
0
Owner
福本 誠二
Read
継承
Write
継承
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継承
種別 必須 学術論文(審査論文)
言語 必須 英語
招待 推奨
審査 推奨 Peer Review
カテゴリ 推奨 研究
共著種別 推奨
学究種別 推奨
組織 推奨
著者 必須
  1. Tsoumpra Maria([国立精神・神経医療センター])
    役割 任意
    貢献度 任意
    学籍番号 推奨
  2. 福本 誠二
    役割 任意
    貢献度 任意
    学籍番号 推奨
  3. 松本 俊夫
    役割 任意
    貢献度 任意
    学籍番号 推奨
  4. 武田 伸一([国立精神・神経医療センター])
    役割 任意
    貢献度 任意
    学籍番号 推奨
  5. (英) Wood J. A. Matthew
    役割 任意
    貢献度 任意
    学籍番号 推奨
  6. 青木 吉嗣([国立精神・神経医療センター])
    役割 任意
    貢献度 任意
    学籍番号 推奨
題名 必須

(英) Peptide-conjugate antisense based splice-correction for Duchenne muscular dystrophy and other neuromuscular diseases.

副題 任意
要約 任意

(英) Duchenne muscular dystrophy (DMD) is an X-linked disorder characterized by progressive muscle degeneration, caused by the absence of dystrophin. Exon skipping by antisense oligonucleotides (ASOs) has recently gained recognition as therapeutic approach in DMD. Conjugation of a peptide to the phosphorodiamidate morpholino backbone (PMO) of ASOs generated the peptide-conjugated PMOs (PPMOs) that exhibit a dramatically improved pharmacokinetic profile. When tested in animal models, PPMOs demonstrate effective exon skipping in target muscles and prolonged duration of dystrophin restoration after a treatment regime. Herein we summarize the main pathophysiological features of DMD and the emergence of PPMOs as promising exon skipping agents aiming to rescue defective gene expression in DMD and other neuromuscular diseases. The listed PPMO laboratory findings correspond to latest trends in the field and highlight the obstacles that must be overcome prior to translating the animal-based research into clinical trials tailored to the needs of patients suffering from neuromuscular diseases.

キーワード 推奨
発行所 推奨
誌名 必須 EBioMedicine(Elsevier B.V.)
(eISSN: 2352-3964)
ISSN 任意 2352-3964
ISSN: 2352-3964 (eISSN: 2352-3964)
Title: EBioMedicine
Title(ISO): EBioMedicine
Publisher: Elsevier B.V.
 (NLM Catalog  (Scopus  (CrossRef (Scopus information is found. [need login])
必須 45
必須
必須 630 645
都市 任意
年月日 必須 2019年 6月 27日
URL 任意
DOI 任意 10.1016/j.ebiom.2019.06.036    (→Scopusで検索)
PMID 任意 31257147    (→Scopusで検索)
CRID 任意
WOS 任意
Scopus 任意
評価値 任意
被引用数 任意
指導教員 推奨
備考 任意
  1. (英) Article.ELocationID: S2352-3964(19)30416-5

  2. (英) Article.ELocationID: 10.1016/j.ebiom.2019.06.036

  3. (英) Article.PublicationTypeList.PublicationType: Journal Article

  4. (英) Article.PublicationTypeList.PublicationType: Review