著作: [Tsoumpra Maria]/[福本 誠二]/[松本 俊夫]/[武田 伸一]/Wood J. A. Matthew/[青木 吉嗣]/Peptide-conjugate antisense based splice-correction for Duchenne muscular dystrophy and other neuromuscular diseases./[EBioMedicine]
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| 言語 | 必須 | 英語 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| 審査 | 推奨 | Peer Review | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| カテゴリ | 推奨 | 研究 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 共著種別 | 推奨 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 学究種別 | 推奨 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 組織 | 推奨 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 著者 | 必須 |
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| 題名 | 必須 |
(英) Peptide-conjugate antisense based splice-correction for Duchenne muscular dystrophy and other neuromuscular diseases. |
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| 副題 | 任意 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 要約 | 任意 |
(英) Duchenne muscular dystrophy (DMD) is an X-linked disorder characterized by progressive muscle degeneration, caused by the absence of dystrophin. Exon skipping by antisense oligonucleotides (ASOs) has recently gained recognition as therapeutic approach in DMD. Conjugation of a peptide to the phosphorodiamidate morpholino backbone (PMO) of ASOs generated the peptide-conjugated PMOs (PPMOs) that exhibit a dramatically improved pharmacokinetic profile. When tested in animal models, PPMOs demonstrate effective exon skipping in target muscles and prolonged duration of dystrophin restoration after a treatment regime. Herein we summarize the main pathophysiological features of DMD and the emergence of PPMOs as promising exon skipping agents aiming to rescue defective gene expression in DMD and other neuromuscular diseases. The listed PPMO laboratory findings correspond to latest trends in the field and highlight the obstacles that must be overcome prior to translating the animal-based research into clinical trials tailored to the needs of patients suffering from neuromuscular diseases. |
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| キーワード | 推奨 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 発行所 | 推奨 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 誌名 | 必須 |
EBioMedicine(Elsevier B.V.)
(eISSN: 2352-3964)
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| 巻 | 必須 | 45 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 号 | 必須 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 頁 | 必須 | 630 645 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 都市 | 任意 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 年月日 | 必須 | 2019年 6月 27日 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| URL | 任意 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| DOI | 任意 | 10.1016/j.ebiom.2019.06.036 (→Scopusで検索) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| PMID | 任意 | 31257147 (→Scopusで検索) | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| CRID | 任意 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| WOS | 任意 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Scopus | 任意 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 評価値 | 任意 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 被引用数 | 任意 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 指導教員 | 推奨 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 備考 | 任意 |
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